中国网财经11月6日讯“赛诺菲进博会开馆仪式暨心血管领域创新全球首秀仪式”上，赛诺菲带来了心血管领域两大创新药——阿夫凯泰片和普乐司兰钠注射液的全球首秀。
赛诺菲普药中国区总经理Oxana Monge表示，在中国，心血管疾病已成为居民第一位死亡原因，影响数以亿计的广大人群。同时，越来越多细分治疗领域的患者需求正在凸显。此次全球首秀的两款创新产品突破现有治疗困局，满足患者治疗未尽之需。“作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，阿夫凯泰片是肥厚型心肌病领域潜在‘同类最佳’的治疗药物，能打破传统药物和侵入式治疗现有的局限。普乐司兰钠注射液是全球首个作用于创新靶点APOC3mRNA的siRNA类药物，为家族性乳糜微粒血症综合征和严重高甘油三酯血症患者治疗带来新希望。期待本次两款创新产品能够借助进博会这一创新加速器和强大的‘溢出效应’，早日实现‘展品变商品’的蜕变，更快惠及中国患者。”
肥厚型心肌病(HCM)作为最常见的遗传性心脏疾病乐发，可能引发猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命风险。该疾病是青少年和运动员发生心脏性猝死最常见的病因之一，同时，约43.5%的肥厚型心肌病患者会进展为射血分数保留的心力衰竭，20%左右的患者会发生房颤，而房颤是HCM患者血栓栓塞的最常见原因。
在所有肥厚型心肌病患者中，约三分之二属于预后更差的梗阻性肥厚型心肌病。对于这部分患者来说，左心室流出道压差(LVOT-G)升高是疾病进展的关键因素，会进一步加剧心功能损伤，相较于非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)患者死亡率翻倍。
中华医学会管病分会常务委员及肌病学组组、都医科学附属北京安贞医院衰与肌病中主任医师董建增教授表示，目前肥厚型心肌病治疗重心已经从单纯的症状缓解发展到快速达成多个重要治疗目标，例如快速降低LVOT-G，有助于缓解左心室流出道梗阻，从而降低心源性猝死的风险。然而大部分在治疗中容易陷入两难境地，这是因为传统药物治疗仅能缓解部分症状，无法干预疾病病因，也难以延缓疾病进展。而侵入式治疗对专业技术及经验要求高，可及性较差且普遍存在手术并发症，再干预风险较高，因此患者普遍接受度较低。长此以往，不仅大幅影响患者的预后和生活质量，也带来了沉重的疾病和经济负担。
阿夫凯泰片作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，能够精准靶向心肌肌球蛋白，减轻心机过度收缩。其全球3期临床研究显示结果，相较于安慰剂组，使用阿夫凯泰片的受试者2周LVOT-G便快速降低，平均降幅20mmHg，12周LVOT-G平均降幅达48mmHg，24周平均降幅达50mmHg。此外，阿夫凯泰片耐受性良好，不良事件发生率与安慰剂相当。
长期以来，家族性乳糜微粒血症综合征和严重高甘油三酯血症因其难以控制、可能威胁生命的疾病特性为患者带来沉重疾病负担，特别是严重高甘油三酯血症在中国有着近2000万的患者人群。这两个疾病都和甘油三酯水平息息相关，并会引发相关并发症。其中，最为严重的并发症就是急性胰腺炎。重度急性胰腺炎发作相关的死亡率可达30%。约32%的胰腺炎患者会经历反复发作，可能导致反复腹痛发作入院，日常饮食受限。
中国心血管代谢联盟副主席、复旦大学附属华山医院内科学(心血管病学)主任医师李勇教授指出，目前全球尚无专门针对家族性乳糜微粒血症综合征的有效治疗药物，而现有疗法对严重高甘油三酯血症的改善也较为有限。部分一线药物在高甘油三酯人群中，甘油三酯降幅仅维持在20%-50%，对家族性乳糜微粒血症综合征患者基本无效。同时，患者还要依靠严格的低脂、低糖饮食和每周坚持高强度运动来控制甘油三酯水平，导致长期坚持困难，效果不稳定，经常由于不明原因导致甘油三酯骤升。“此次进博会全球首秀的创新药普乐司兰钠注射液有望破解家族性乳糜微粒血症综合征在中国‘无药可控’困局，并开启严重高甘油三酯血症的治疗变革。”
普乐司兰钠注射液是全球首个作用于创新靶点APOC3mRNA的siRNA类药物。其全球3期临床数据显示，患者使用1个月即观察到空腹甘油三酯水平显著下降，治疗10个月空腹甘油三酯水平较基线降低80%，12个月急性胰腺炎发生率较安慰剂降低83%乐发，且三个月用药一次，易于患者长期坚持。
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